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罗氏 血友病 Hemlibra

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A型血友病是一种严重的遗传病,患者的血液不能正常凝固,导致不受控的自发性出血。A型血友病影响全球大约32万人,其中50-60%的人具有该病的严重形式。A型血友病患者缺乏一种叫做因子VIII的凝血蛋白。在健康人中,当发生出血时,因子VIII会将因子IXa和因子X聚集在一起,这是凝血的关键步骤,可以帮助止血。根据病症的严重程度,A型血友病患者可能会经常出血,特别是在关节或肌肉中,引起疼痛、慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤等严重健康问题。A型血友病的一个严重并发症是患者会发展出针对因子VIII替代治疗的抑制剂,它是由机体免疫系统发展而来的抗体,能够结合并阻断替代因子VIII,使它不能达到足以控制出血的水平。大多数A型血友病患者发展出因子VIII抑制剂后,会间歇性或预防性输注旁路制剂(BPA)疗法来控制出血。这一患者群体还有巨大的医疗需求未被满足。

Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体。它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起,恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra是一种预防性治疗,可通过每周一次即用溶液皮下注射来进行。该药物于去年11月获美国FDA批准,用于常规预防或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。

▲双特异性因子IXa和因子X定向抗体的作用机理(图片来源:《自然》)

在此次进行的HAVEN 3研究中,与未接受预防治疗的患者相比,每周或每两周接受Hemlibra预防治疗的没有因子VIII抑制剂的12岁或以上患者的出血分别减少96%(p<0.0001)和97%(p<0.0001)。此外,每周或每两周治疗组中分别有55.6%(95%CI: 38.1-72.1)和60%(95%CI: 42.1-76.1)的患者经历了零出血,而对照组为0% (95%CI: 0.0-18.5)。重要的是,在一项患者的内部比较中,曾接受前瞻性非介入性研究(NIS)的患者中,每周一次的Hemlibra预防治疗与之前的标准治疗相比,显示出更优的疗效,出血减少68%(p<0.0001)。此外,完成治疗偏好调查的所有患者中有93.7%(n=89/95, 95%CI: 86.8-97.7)偏好Hemlibra治疗,而在患者内部比较中有97.8%(n=45/46)偏好Hemlibra治疗。没有发现与Hemlibra相关的意外或严重不良事件(AE),最常见的AE与之前的研究一致。

在单臂HAVEN 4研究中,每四周接受Hemlibra预防治疗的有或没有因子VIII抑制剂的12岁或以上患者的中位年出血率(ABR)为0.0(IQR: 0.0-2.1),其中有56.1%(95%CI: 39.7-71.5)的人经历了零出血,90.2%(95%CI: 76.9-97.3)的人经历了三次或更少的出血。这些结果表明,每四周Hemlibra给药可以为有或没有因子VIII抑制剂的A型血友病患者的出血提供有意义的临床控制。此外,完成患者偏好调查的所有参与者(n=41/41, 95%CI: 91.4-100.0)均偏好Hemlibra治疗。没有发现与Hemlibra相关的严重AE,最常见的AE与之前的研究一致。

“正如在HAVEN 3研究的患者内比较中显著减少的出血所证明的,Hemlibra是首个显示出优于先前的标准疗法——因子VIII预防治疗的药物,”南非约翰内斯堡大学(University of the Witwatersrand)健康科学学院教授Johnny Mahlangu博士说:“即使采用目前的预防性治疗方法,许多A型血友病患者仍然会出血,并导致长期关节损伤,他们需要更多的治疗选择。”

“这些新的关键数据显示,Hemlibra能控制A型血友病患者的出血,同时提供了较少皮下给药选择的灵活性,”基因泰克首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说:“有了这些数据,我们现在从所有四项3期临床试验中获得了积极的结果。这些试验加强了Hemlibra的总体疗效和安全性,并且有助于改善所有A型血友病患者的护理。”

根据HAVEN 3研究的数据,美国FDA于上个月为Hemlibra颁发了突破性疗法认定,用于没有VIII因子抑制剂的A型血友病患者。 我们期待这些新的结果将加速该药物应用于更广泛的血友病患者。

参考资料:

[1] Genentech’s HEMLIBRA (emicizumab-kxwh) Reduced Treated Bleeds by 96 Percent Compared to No Prophylaxis in Phase III Haven 3 Study in Hemophilia A Without Factor VIII Inhibitors

[2] Genentech’s Hemlibra Significantly Reduces Bleeding in Late-Stage Hemophilia Studies

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